Τη συνδρομή του υπουργείου Υγείας, ώστε πάσχοντες από Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα να αποκτήσουν πρώιμη πρόσβαση στην «επαναστατική» θεραπεία με την ονομασία "Trikafta", με την ελπίδα να σώσουν τη ζωή τους, ζητά ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης, όπως διατρανώνει ο επίτιμος πρόεδρός του, Δημήτρης Κοντοπίδης, μιλώντας στο makthes.gr.

Τα «θεαματικά αποτελέσματα» της νέας θεραπείας

Το «Trikafta» αφορά το 90% των ασθενών μιας και υπάρχουν περισσότερες από 1.700 διαφορετικές μεταλλάξεις, εξηγεί ο κ. Κοντοπίδης και ενημερώνει πως αυτό είναι το τέταρτο φάρμακο της ίδιας εταιρείας, μετά το «Kalydeco», «Orkambi», «Symkevi» που στοχεύει στα αίτια της νόσου - αναλόγως τη μετάλλαξη. «Διορθώνει την λειτουργία του κυττάρου, ώστε να μην δημιουργούνται παχύρρευστες βλέννες που καταστρέφουν τα διάφορα όργανα. Τα αποτελέσματα της είναι θεαματικά, καθώς «παγώνει» στην ουσία την πρόοδο της νόσου. Έχουμε δει ασθενείς, που βρίσκονταν σε συνεχή υποστήριξη οξυγόνου και σε λίστα για μεταμόσχευση πνεύμονα, μετά από μόλις μερικές εβδομάδες θεραπείας, να βγαίνουν εκτός λίστας και να μην χρειάζονται πλέον οξυγόνο», περιγράφει χαρακτηριστικά.

Σε 60 μέρες πέθαναν δύο άνθρωποι 18 και 35 ετών

Προς το παρόν το υπουργείο Υγείας «έχει δείξει εξαιρετικά αντανακλαστικά», σημειώνει ο κ. Κοντοπίδης και ακολούθως εξομολογείται πως «στις 19 Νοεμβρίου, αρνήθηκα την μεταμόσχευση πνευμόνων που περίμενα επί δύο χρόνια, με σκοπό την άσκηση πίεσης για άμεση πρόσβασή μας στην επαναστατική θεραπεία «Trikafta» που κυκλοφόρησε τον Οκτώβριο του 2019 στην Αμερική».

Στις 21 Νοεμβρίου ο Π.Σ.Κ.Ι παραχώρησε συνέντευξη Τύπου, στην οποία ο υπουργός Υγείας, Βασίλης Κικίλιας, «κάλεσε δημόσια την φαρμακευτική εταιρεία να προσέλθει να διαπραγματευτεί και να δώσει πρώιμη πρόσβαση στους ασθενείς στην Ελλάδα», μία διαδικασία η οποία ξεκίνησε τότε, ωστόσο χρειάζεται χρόνο για να καρποφορήσει, σύμφωνα με τον ίδιο. Δυστυχώς και στο καλύτερο σενάριο, «το φάρμακο δεν μπορεί να κυκλοφορήσει πριν να εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου. Η έγκρισή του αναμενόταν το φθινόπωρο του 2020, προτού φυσικά την έλευση του κορονοϊού», αναφέρει ο κ. Κοντοπίδης και αμέσως μετά υπερθεματίζει τη σημασία του χρόνου, καθώς «οι ασθενείς που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση μπορούν να διασωθούν μέσω της πρώιμης πρόσβασης. Αυτή μπορεί να την δώσει η φαρμακευτική εταιρεία, όπως έκανε και σε ασθενείς άλλων χωρών».

Μέχρι σήμερα, η φαρμακευτική εταιρεία έχει δώσει «πρώιμη πρόσβαση στα πλαίσια παρηγορητικής χρήσης σε ασθενείς με Κ.Ι. σε Γαλλία, Ιταλία, Αγγλία, Ιρλανδία, Ελβετία και Ολλανδία σύμφωνα με μαρτυρίες ασθενών σε διάφορα forum», παρατηρεί ο επίτιμος πρόεδρος του Π.Σ.Κ.Ι.

Στην Ελλάδα όμως όχι και ενώ «σε ερωτήσεις του Συλλόγου μας από τον περασμένο Νοέμβριο αλλά και των ιατρών μας, η εταιρεία ενημέρωσε ότι δεν έχει ενεργό πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης για την Ελλάδα. Την στιγμή που η χώρα μας αποζημιώνει και τους 3 προηγούμενους συνδυασμούς φαρμάκου (Kalydeco, Orkambi, Symkevi) - αντίστοιχης λειτουργίας (CFTR Modulators) της ίδιας εταιρείας που αφορούν διαφορετικές μεταλλάξεις ασθενών- και μάλιστα από τις πρώτες χώρες στην Ευρώπη, τίθενται σοβαρά ερωτηματικά», συνεχίζει ο κ. Κοντοπίδης.

Υπενθυμίζει μάλιστα πως «τις τελευταίες 60 ημέρες χάσαμε ήδη δύο ασθενείς μας 35 και 18 ετών», η εξέλιξη της υγείας των οποίων «ίσως να ήταν και διαφορετική».

Ο κορονοϊός απειλεί θανάσιμα τους πάσχοντες από Κυστική Ίνωση

Στο ερώτημα πόσοι ασθενείς με Κ.Ι. χρειάζονται άμεσα πρώιμη πρόσβαση στη νέα θεραπεία λόγω της σοβαρότητας της κατάστασής τους, ο κ. Κοντοπίδης απαντά πως αυτοί «δεν ξεπερνούν τους 15, μιας και οι γιατροί μας είχαν προσπαθήσει να συνταγογραφήσουν για εισαγωγή του φαρμάκου, μέσω του Ινστιτούτου Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας» και διαμηνύει πως «το πλήθος των ασθενών που μπορούν να την λάβουν, εξαρτάται από τα κριτήρια και τα όρια που τα θέτει αυτός που δίνει την πρώιμη πρόσβαση», δηλαδή η φαρμακευτική εταιρεία.

Εκτός από τους ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση υπάρχουν και οι ασθενείς με χαμηλή αναπνευστική λειτουργία η οποία κυμαίνεται κάτω του 40%, υπογραμμίζει ο πρόεδρος του Π.Σ.Κ.Ι. Αυτοί οι ασθενείς «χαρακτηρίζονται και ως ομάδα υψηλού κινδύνου και σε μια τόσο σοβαρή απειλή με τον κορονοϊό, βρίσκονται σε ακόμη μεγαλύτερο κίνδυνο. Για αυτό και πιστεύω ότι πρέπει να δοθεί πρώιμη πρόσβαση με διευρυμένα κριτήρια και άμεσα», λέει ο ίδιος.

Είσοδος σε ΜΕΘ χωρίς επιστροφή

Ειδικά εν μέσω κορονοϊού, ο οποίος προκαλεί αναπνευστικά προβλήματα σε υγιείς πολίτες, η ζωή των πασχόντων από Κ.Ι. κινείται επί ξυρού ακμής, καθώς «είναι προφανές πως οι ασθενείς με Κ.Ι. που έχουν ήδη χαμηλή αναπνευστική λειτουργία - ιδίως όσοι από αυτούς χρησιμοποιούν ήδη οξυγόνο- δύσκολα θα τα καταφέρουν. Ταυτόχρονα, αυτό που ξέραμε και προ κορονοϊού, είναι ότι όταν κάποιος ασθενής μας διασωληνωθεί δεν επανέρχεται. Για αυτό και αγωνιούμε, γιατί δεν υπάρχει πλεόνασμα πνεύμονα για να χάσουμε», προειδοποιεί ο κ. Κοντοπίδης.

Εν κατακλείδι, ο επίτιμος πρόεδρος του Π.Σ.Κ.Ι., εκμυστηρεύεται τον φόβο του πως «αργά η γρήγορα θα κληθούμε να αναμετρηθούμε και εμείς με τον κορονοϊό. Αυτό που ζητάμε είναι να μας δοθούν τουλάχιστον τα όπλα να τον πολεμήσουμε. Η πρόσβασή μας στο «Trikafta» είναι ζωτικής σημασίας και το χρειαζόμαστε άμεσα. Αν δεν προτίθεται να καλύψει την πρώιμη πρόσβαση η εταιρία, υπάρχει θεσμικό πλαίσιο να το καλύψει ο ΕΟΠΥΥ και για αυτό ζητούμε στον υπουργό να μας προστατέψει».

Ακολουθεί ολόκληρη η συνέντευξη του Δ. Κοντοπίδη στο makthes.gr:

1) Τι ζητάτε από το υπουργείο Υγείας σε σχέση με την πρώιμη πρόσβαση στη νέα θεραπεία;

Το Υπουργείο Υγείας, τουλάχιστον για την ώρα, έχει δείξει εξαιρετικά αντανακλαστικά. Στις 19 Νοεμβρίου, αρνήθηκα την μεταμόσχευση πνευμόνων που περίμενα επί 2 χρόνια, με σκοπό την άσκηση πίεσης για άμεση πρόσβασή μας στην επαναστατική θεραπεία «Trikafta» που κυκλοφόρησε τον Οκτώβριο του 2019 στην Αμερική. Δυο ημέρες μετά, σε Συνέντευξη Τύπου του Συλλόγου μας, ο Υπουργός Υγείας κάλεσε δημόσια την φαρμακευτική εταιρεία να προσέλθει να διαπραγματευτεί και να δώσει πρώιμη πρόσβαση στους ασθενείς στην Ελλάδα. Από τότε έχουν ξεκινήσει οι διαπραγματεύσεις και η τεχνική προετοιμασία μεταξύ κράτους και εταιρίας που χρειάζεται χρόνος. Και στο καλύτερο σενάριο μιας θετικής έκβασης και εν τέλει συμφωνίας, το φάρμακο δεν μπορεί να κυκλοφορήσει πρίν να εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου (ΕΜΑ). Η έγκρισή του αναμενόταν το φθινόπωρο του 2020, προτού φυσικά την έλευση του κορονοϊού. Όμως οι ασθενείς που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση μπορούν να διασωθούν μέσω της πρώιμης πρόσβασης. Αυτή μπορεί να την δώσει η φαρμακευτική εταιρεία, όπως έκανε και σε ασθενείς άλλων χωρών.

2) Γιατί η εταιρεία δεν έχει δώσει ακόμη πρόσβαση στην πρώιμη θεραπεία στους εν Ελλάδι ασθενείς;

Αυτήν την στιγμή, έχει δοθεί πρώιμη πρόσβαση στα πλαίσια παρηγορητικής χρήσης σε ασθενείς με Κ.Ι. σε Γαλλία, Ιταλία, Αγγλία, Ιρλανδία, Ελβετία και Ολλανδία σύμφωνα με μαρτυρίες ασθενών σε διάφορα forum που παρακολουθώ. Μάλιστα σε κάποιες από τις χώρες έχει δοθεί από το φθινόπωρο του 2019. Σε ερωτήσεις του Συλλόγου μας από τον περασμένο Νοέμβριο αλλά και των ιατρών μας, η εταιρεία ενημέρωσε ότι δεν έχει ενεργό πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης για την Ελλάδα. Την στιγμή που η χώρα μας αποζημιώνει και τους 3 προηγούμενους συνδυασμούς φαρμάκου (Kalydeco, Orkambi, Symkevi) - αντίστοιχης λειτουργίας (CFTR Modulators) της ίδιας εταιρείας που αφορούν διαφορετικές μεταλλάξεις ασθενών- και μάλιστα από τις πρώτες χώρες στην Ευρώπη, τίθενται σοβαρά ερωτηματικά. Για ποιόν λόγο έχουν πρόσβαση ασθενείς από άλλες χώρες και όχι οι ασθενείς στην Ελλάδα; Δεν μπορώ να καταλάβω πώς μια εταιρία που ύστερα από τόσα χρόνια έρευνας έχει ανακαλύψει μια επαναστατική θεραπεία, με τόσο θεαματικά αποτελέσματα φέρνοντας την ελπίδα, μπορεί να αφήσει ασθενείς να πεθαίνουν. Το λέω αυτό, γιατί τις τελευταίες 60 ημέρες χάσαμε ήδη 2 ασθενείς μας 35 και 18 ετών.

3) Είστε βέβαιοι ότι οι συνάνθρωποί μας που έχασαν τη ζωή τους το τελευταίο διάστημα θα είχαν σωθεί αν λάμβαναν τη νέα αγωγή;

Δεν είμαι Θεός και κανείς δεν μπορεί να ξέρει τι θα είχε συμβεί. Όταν όμως κυκλοφορεί θεραπεία και θα μπορούσε να δοθεί μέσω πρώιμης πρόσβασης - παρηγορητικής χρήσης (όπως και σε άλλες χώρες της Ευρώπης που έχει δοθεί από Οκτώβριο), η εξέλιξη ίσως να ήταν και διαφορετική. Οι ασθενείς που κατέληξαν ήταν ανάμεσα σε αυτούς που είχαν επισημάνει οι γιατροί μας ότι βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση και φυσικά δεν ήταν οι μόνοι.

4)Πόσοι ασθενείς χρειάζονται άμεσα τη θεραπεία στην Ελλάδα σήμερα και τι χρονικό περιθώριο έχουν για να τη λάβουν;

Η θεραπεία από την στιγμή που εγκριθεί από τον ΕΜΑ (αφορά το 90% των ασθενών με Κ.Ι. παγκοσμίως) πρέπει να δοθεί σε όλους τους επιλέξιμους ασθενείς και αυτό είναι και ο στόχος της διαπραγμάτευσης: Αποζημίωση και πρόσβαση για όλους.

Όμως η πρώιμη πρόσβαση είναι κάτι διαφορετικό. Εγκρίνεται ατομικά για τον κάθε ασθενή, με αίτημα του γιατρού προς την φαρμακευτική εταιρεία, όπου η ίδια η εταιρεία το εγκρίνει με βάσει τα κριτήρια που η ίδια θέτει. Απ' όσο γνωρίζω οι ασθενείς που είναι σε κρίσιμη κατάσταση δεν ξεπερνούν τους 15, μιας και οι γιατροί μας είχαν προσπαθήσει να συνταγογραφήσουν για εισαγωγή του φαρμάκου, μέσω ΙΦΕΤ. Επαναλαμβάνω όμως ότι το πλήθος των ασθενών που μπορούν να την λάβουν, εξαρτάται από τα κριτήρια και τα όρια που τα θέτει αυτός που δίνει την πρώιμη πρόσβαση.

Εκτός από τους ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση υπάρχουν και οι ασθενείς με χαμηλή αναπνευστική λειτουργία (<40%) που είναι πολλοί περισσότεροι. Χαρακτηρίζονται και ως ομάδα υψηλού κινδύνου και σε μια τόσο σοβαρή απειλή με τον κορονοϊό, βρίσκονται σε ακόμη μεγαλύτερο κίνδυνο. Για αυτό και πιστεύω ότι πρέπει να δοθεί πρώιμη πρόσβαση με διευρυμένα κριτήρια και άμεσα.

5) Επιβαρύνεται η υγεία των πασχόντων από κυστική ίνωση, σε ενδεχόμενη μόλυνσή τους από τον κορονοϊό;

Όπως έχουμε παρακολουθήσει στις ειδήσεις, πολλοί από όσους μολυνθούν από τον κορονοιο μπαίνουν σε υποστήριξη οξυγόνου - χωρίς να έχουν κάποιο προηγούμενο αναπνευστικό πρόβλημα, ενώ οι πιο επιβαρυμενοι διασωληνώνονται. Είναι προφανές πως οι ασθενείς με Κ.Ι. που έχουν ήδη χαμηλή αναπνευστική λειτουργία - ιδίως όσοι από αυτούς χρησιμοποιούν ήδη οξυγόνο- δύσκολα θα τα καταφέρουν. Ταυτόχρονα, αυτό που ξέραμε και προ κορονοϊού, είναι ότι όταν κάποιος ασθενής μας διασωληνωθεί δεν επανέρχεται. Για αυτό και αγωνιούμε, γιατί δεν υπάρχει πλεόνασμα πνεύμονα για να χάσουμε.

6) Περιγράψτε μας συνοπτικά τις βασικές επιπλοκές που παρουσιάζονται στην υγεία ενός ασθενούς με κυστική ίνωση;

Το βασικό πρόβλημα στην Κυστική Ίνωση είναι ότι παχύρρευστη βλέννα φράσει διάφορα όργανα με αποτέλεσμα την υπολειτουργία τους και σταδιακή τους καταστροφή. Η συντριπτική πλειοψηφία των ασθενών μας καταλήγουν απο αναπνευστική ανεπάρκεια καθώς καταστρέφεται σταδιακά ο πνευμονας.

7) Η νέα θεραπεία θεραπεύει τη νόσο;

Το «Trikafta» αφορά το 90% των ασθενών μιας και υπάρχουν περισσότερες από 1700 διαφορετικές μεταλλάξεις. Είναι το 4ο φάρμακο της ίδιας εταιρείας, μετά το «Kalydeco», «Orkambi», «Symkevi» που στοχευει στα αίτια της νόσου - αναλόγως την μετάλλαξη. Διορθώνει την λειτουργία του κυττάρου, ώστε να μην δημιουργούνται παχύρευστες βλέννες που καταστρέφουν τα διάφορα όργανα. Τα αποτελέσματα της είναι θεαματικά, καθώς «παγώνει» στην ουσία την πρόοδο της νόσου. Έχουμε δει ασθενείς, που βρίσκονταν σε συνεχή υποστήριξη οξυγόνου και σε λίστα για μεταμόσχευση πνεύμονα, μετά από μόλις μερικές εβδομάδες θεραπείας, να βγαίνουν εκτος λίστας και να μην χρειάζονται πλέον οξυγόνο!

Προχτές είδαμε και την εκπληκτική ανάρτηση του 21χρονου Daniel από την Αγγλία, ο οποίος παρά την χαμηλή αναπνευστική του λειτουργία (25-30%) κατάφερε και επιβίωσε από τον κορονοϊό! Είναι προφανές ότι λειτούργησε καταλυτικά το καινοτόμο φάρμακο «Symkevi» που ήταν για τη δική του μετάλλαξη και το έπαιρνε από τον Ιανουάριο, ενώ μάλιστα είχε γίνει και ειδική καμπάνια ώστε να μπορεί να το έχει έγκαιρα.

Φοβάμαι ότι αργά η γρήγορα θα κληθούμε να αναμετρηθούμε και εμείς με τον κορονοϊό. Αυτό που ζητάμε είναι να μας δοθούν τουλάχιστον τα όπλα να τον πολεμήσουμε. Η πρόσβασή μας στο «Trikafta» είναι ζωτικής σημασίας και το χρειαζόμαστε άμεσα. Αν δεν προτίθεται να καλύψει την πρώιμη πρόσβαση η εταιρία, υπάρχει θεσμικό πλαίσιο να το καλύψει ο ΕΟΠΥΥ και γι' αυτό ζητούμε στον Υπουργό να μας προστατέψει.

* Ο Δημήτρης Κοντοπίδης είναι επίτιμος πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης - HCFA, βραβευμένος Patient Advocate 2019 από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Κυστικής Ίνωσης - CF Europe και αντιπρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος